筋萎縮性側索硬化症（ALS）は進行性の筋肉麻痺と萎縮をきたす神経難病で有効な治療法はまだ有りません。しかしALSにおいてTDP-43という本来核内に存在する蛋白質が、細胞質で異常凝集していることが発見されALSの治療標的として注目されています。
我々は2012年に、生理構造（正常）のTDP-43とは反応せず、異常な凝集体のみと結合するモノクローナル抗体を開発しましたが、今回その抗体を遺伝子改変し、細胞内でのTDP-43異常凝集体と特異的に結合し除去する自己分解型細胞内抗体の開発することに成功しました。今後、前臨床研究を進め臨床応用に向けて発展させてゆきたいと考えております。
研究成果は本日付のサイエンティフィック・リポーツ誌でオンライン掲載されました。
本論文はオープンアクセスとして以下のリンクからご覧いただけます。
https://www.nature.com/articles/s41598-018-24463-3
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